第一百六十六章 走别人的路,让别人无路可走(3 / 3)
“所以还是看看其他两款天价药的治疗方法和分子作用机制吧。”
“毕竟能卖这么贵,又死撑着不肯降价,必然有其过人之处。”
“而我,最喜欢征服这样的对手,挑战最高的难度。”
“接下来分析一下诺华这款14万人民币的天价药和罗氏的口服天价药。”
“众所周知,脊髓性肌萎缩症(sma是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,也是婴儿死亡的主要遗传原因。其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白(smn的缺失或失常。”
“人体内有两条可以生成smn蛋白的基因,分别是smn1基因和smn2基因,但smn1基因占主导作用,smn2基因仅产生约1%的少量smn蛋白。”
“一旦smn1基因功能失常,可导致患者无法生成足够的smn,进而影响患者的运动,呼吸,吞咽以及脾脏,心脏,胰腺等多器官,甚至威胁患者生命。”
“根据smn蛋白水平缺失的程度,sma可以被分为几个类型。其中,最严重的i型sma患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤,大部分在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。”
“根据致病机理,sma的治疗方案有两条不同的路径。其一是针对smn1基因,直接通过载体将能够编码正常smn1的基因导入,也就是诺华的z药所采用的基因疗法。”
“第二种就是针对smn2基因,通过促进患者体内smn2的正常表达来实现smn蛋白的制造。这就是罗氏的口服液e药。”
“理论上讲,smn1基因替代疗法是治疗脊髓性肌萎缩症最合理,最有效的方法之一,其优势在于仅通过单次静脉注射即可获得临床疗效。”
“诺华的z就是这样的一种药物,它将拷贝的smn1基因传递到肌肉细胞,使得能够产生smn蛋白。smn1的缺陷基因没有被移除,可能会继续转录,产生未知的下游效应。”
“这种治疗方法就是像打疫苗一样,通过一种安全性较高的病毒载体将正确的smn1基因导入宿主体内,从而感染运动神经元细胞,使新生细胞能够产生smn蛋白。只需要一针,患者体内就能源源不断地产生smn蛋白,从某种意义上治愈此病。”
“当然第二种方法也很不错,通过小分子结合剂调节smn2基因mrna的剪切,能够表达正常smn蛋白的mrna水平,从而缓解sma患者的症状。”
“它要按照患者体重给出剂量,而且需要一直不停服用药物,这对制药公司来说算是一种最理想的药物了,患者就像一颗摇钱树,源源不断地提供金钱。按道理说,这样的药物价格应该让人们能够承受,否则的话有什么意义呢。”
“毕竟它不像诺华的z药那样一了百了,永绝后患,起码人家打了一针就治好了病,贵一点也有自己的道理。”
“它这么一款终身服药的药物,谁给它勇气卖这么贵?难道不明白细水长流的道理,就这么要竭泽而渔吗?”
“这种嚣张的气焰我最看不惯,接下来,我们就要双管齐下,从这两种方案入手,搞出自己的独门药物来。”
唐缺将这些内容娓娓道来,解释得一清二楚,通俗易懂。
每个人都明白了自己的目标和努力方向。