第一百七十一章 坚定薅洋毛路线不动摇(3 / 5)
全球罕见病患者已超过3亿,其中5%患者是儿童。而国内罕见病患者约2万。
从总量来说,这其实是一个巨大的市场。
要知道,全球已知的罕见病超过7种,其中8%是遗传病。
如果能采用一种成熟而便捷的基因技术进行基因治疗,也许能缓解治疗费用高昂的问题。
如何才能让天价药成为救命良药,这将成为摆在华夏医药专家面前亟需解决的社会性难题。
随着时间的流逝,临床一期的3名患者都接受了基因药物的静脉注射。
这些儿童从2个月到4岁的都有,全都患有重度sma症。
接受治疗后,三清的研究人员就要跟进他们每天的病情进展,同时进行各种内脏功能的检查,以评估药物的安全性和有效性。
从注射完的第一天起,这些患儿的病情就牵动着家长们的心。
慢病毒起效的时间比较长,尤其是感染代谢比较缓慢的神经元细胞,大概需要2-3天。
家长们在病房焦急地等待着,一个个坐立不安。
终于,一个躺在病床上的女孩,缓缓抬起手,取下了呼吸机。
她憋红了脸,大口大口地呼吸着新鲜的空气,胸口不住起伏。
这正是陈剑锋的女儿妮妮,他瞬间如同一股旋风般冲了过来,手上端着一杯水,焦急地问道:“怎么了?妮妮?”
小女孩摇摇头,没说话,口中嗬嗬作响,接连吐出几口黏液。
陈剑锋拿出纸巾接住,扔在垃圾桶里,关切地看着女儿。
小女孩又轻咳了几下,感觉似乎好了一些,抬头看着他,嘴巴蠕动着,竟然吐出一句话。
“爸爸!”
陈剑锋顿时饱含热泪,差点哭出来。
他抓住女儿的手,不停地询问起来。