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第一百七十五章 龙图的诞生(3 / 4)

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曹阳一脸喜色道:“太感谢了唐主任的讲解了,真是令我茅塞顿开,醍醐灌顶啊。”

唐缺挥挥手:“你孩子这个案例也非常典型,以前我只是看过一些资料,并没有见过真实的病例,尤其是治疗过程,其实我也获益匪浅。”

“总的来说,你的思路是对的,这个方向研发成功率相当高。因为罕见病这种单基因突变引发的疾病,从研发的角度来说,生物学信号通路清晰,更容易成功。”

曹阳顿时喜出望外:“太好了,您是专家,这么一说我更有信心了。”

他转而看向卫康:“不知道卫总怎么说?是否愿意研发相关的基因药物呢?”

“如果三清不愿意,我也能够理解,只希望能够跟唐主任保持联系,以后有问题能够常常请教就行。”

“我这边会继续自己构建aav9病毒载体,寻找愿意合作的企业签订合同,进行动物实验,再找愿意协助的医生推动临床治疗研究,总之,一切都会走合法的基因药物申报流程,努力推动这款药物上市。”

他显然是有备而来,成竹在胸,思路也非常清晰,将后续的工作计划一一道来。

这份镇定自若,条理分明,不禁让卫康和唐缺都为之赞叹,对他刮目相看。

唐缺不停地给卫康打眼色。

卫康懒得搭理他,径直看向面前的曹阳。

他心里已经做出了决断。

“曹阳,我可以告诉你,三清愿意为伱提供力所能及的帮助,也愿意研发menkes症的基因治疗药物。”

“事实上,我们已经在朝着这个方向走了,sma基因药只是第一步,我们后续还会继续进行其他罕见病的基因研究,争取让技术早日成熟起来,尽量帮到更多的患者。”

曹阳顿时喜出望外,噌的一下站了起来:“此话当着?啊,卫总,不是,我不是怀疑你,我是太高兴了,我已经为这事奔波了很久了,虽然有一些公司愿意提供帮助,但是我们都实力有限,一直都没有什么进展。”

他坐了下去,激动地搓着手:“现在有了您的承诺,我可算是放下心来了。”

卫康笑了笑:“别激动,这是我们应该做的,三清本来就一直支持罕见病的研究和治疗。”

“对了,你们一共有多少个病人?”

“我们有61个病友,都在一个群里,这是全国所有的menkes患者了。我们都非常团结,这些病友帮了我许多忙,大家都在一心一意在推进这事。”

“61个人啊,人确实比较少,怪不得很多企业不愿意做相关的药物研发。”卫康心里叹了口气,对这群人的处境多了一丝同情。

他看了一眼身边跃跃欲试的唐缺,呵呵一笑道。

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