第一百八十章 SMA药价公布，全国罕见病患者联盟（1 / 3）

昆市第一人民医院，儿科病房。

由于所有的静脉药物，如皮下注射类药物，肌肉注射类药物等，都需要在医院进行临床试验，住院的时间通常为1-3天。

当然，治疗的间期也就是非用药时间,患者可以在家休息。

所以曹阳在得到基因药研制成功的消息后，第一时间就带着儿子小伟赶到了三清药业的定点合作医院，正式开展临床实验。

眼睁睁看着一根针头扎进儿子小伟的静脉血管中，曹阳脸上神情变得紧张起来。

毕竟是第一次使用基因药物，虽然动物实验非常成功，但他心里依然有些忐忑不安。

根据计划,要将zfn送入体内,每次注射都能覆盖一定范围内的体细胞。体细胞接受基因组编辑，其中的病灶基因将获得修复。

不过由于menkes病变基因在体内多处都有表达,所以不太可能单次注射就让治疗范围覆盖全身所有的体细胞。

理论上，患者还需要以数月一次的频率，定期进行注射。

虽然持续时间比较长，但患者不需要每次都住院，只要在门诊打个针就行，对大部分患者而言，这几乎不会产生什么负担。

等到身体内的成体干细胞都接受了基因编辑而被治愈，那么它制造出的新细胞也都是健康的细胞的了，患者就算彻底治好了。

半个小时后，注射完成，曹阳看着儿子没有什么异常表现，顿时放下心来。

患儿需要在病房呆几天,以观察具体的疗效。

第三天，医生看着身体检查报告，满意地点点头：“患儿身体检查一切正常,实验室检查血清铜以及铜蓝蛋白也已恢复正常水平。接下来你记得要三个月一次定期注射,以观后效。”

曹阳紧握双拳,心中激动不已,看看睡得正香的儿子，忍不住老泪纵横。

一切的付出和努力，终于有了回报。

儿子，终于救下来了。

这个病症的典型患者一般都在3岁以内死亡，只有少部分轻症才能生存到2岁，就这样也改变不了最终夭折的命运。

他这两年来拼命追赶，与死神竞跑，总算赶在死神前面将儿子从生死线上救了回来。

再也不用担心儿子活不过3岁了。